Terapias génicas

La Administración Americana de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) ha aprobado por primera vez el uso en Estados Unidos de una terapia génica para tratar el cáncer. En concreto, según informó la FDA en un comunicado, se ha autorizado la utilización de Kymriah (tisagenlecleucel) como tratamiento para niños y jóvenes que sufren una forma de leucemia linfocítica aguda (LLA).

La propia FDA considera que se trata de una decisión “histórica” que da paso “a un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales”.

“Estamos alcanzando una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar un cáncer mortal”, explicó Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. “Las nuevas tecnologías, como las terapias génicas y celulares, ofrecen el potencial para transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables. En la FDA, estamos comprometidos a ayudar a acelerar el desarrollo y revisión de tratamientos innovadores que tienen el potencial de salvar vidas “, añadió el especialista.

Kymriah, comercializado por la compañía Novartis, es una inmunoterapia celular autóloga (es decir, en la que el afectado ejerce también de donante) genéticamente modificada. Así, cada dosis constituye un tratamiento personalizado creado a partir de las células T o linfocitos del propio paciente.

De esta forma, una vez recopiladas, las células T son modificadas genéticamente para incluir un nuevo gen que contenga una proteína específica (un receptor de antígeno quimérico o CAR) que dirige los linfocitos para atacar a las células leucémicas que presenten un antígeno específico (CD19) en la superficie. Tras ser modificadas, las células T se introducen de nuevo en el paciente para matar las células cancerosas.

El cáncer infantil más común

La LLA constituye el cáncer infantil más común en los Estados Unidos y, según el Instituto Nacional del Cáncer, se estima que aproximadamente 3.100 pacientes menores de 20 años son diagnosticados con esta dolencia cada año. Kymriah está aprobado para su uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B y está dirigido a aquellos individuos cuyo cáncer no haya respondido a los tratamientos habituales o hayan sufrido varias recaídas, algo que sucede en un 15-20% de los pacientes. “Se trata de un tratamiento de primera clase que responde a una importante necesidad no satisfecha para niños y adultos jóvenes con esta grave enfermedad”, señaló el director del Centro de Evaluación Biológica de la FDA (CBER), Peter Marks.

La seguridad y la eficacia de Kymriah se demostraron en un ensayo clínico multicéntrico de 63 pacientes y su tasa de remisión general en los tres meses de tratamiento fue del 83 %.

Por otra parte, entre los posibles efectos secundarios graves de Kymriah se encuentra
el desarrollo del Síndrome de liberación de citoquinas, que causa altas fiebres, síntomas similares a los de la gripe y efectos neurológicos que pueden ser mortales. También puede provocar infecciones graves, lesiones renales agudas hipotensión e hipoxia. La mayoría de estos síntomas aparece antes de los 22 primeros días tras la administración de la terapia

. El funcionamiento de la terapia consiste en extraer los propios linfocitos del paciente, llevarlos a un laboratorio de la compañía farmacéutica, modificarlos genéticamente para que sean capaces de atacar a las células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo. Eso se logra empleando virus del sida mutilados que utilizan la capacidad de este microorganismo para secuestrar las células humanas y ponerlas a su servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para mejorar las células del sistema inmune que suele destruir.